دانشگاه خوارزمی یافته های نوین در علوم زیستی 2423-6330 مقالات آماده انتشار 2026 08 25 Recent advances in genome editing technology; engineered Cas proteins پیشرفتهای اخیر در فناوری ویرایش ژنوم؛ پروتئین های Cas مهندسی شده 11744 FA مریم حسنلو گروه زیست شناسی، پردیس فرزانگان، دانشگاه سمنان، ایران. 0000-0002-0856-4236 مریم عبیری گروه ژنتیک پزشکی، دانشکده پزشکی، دانشگاه علوم پزشکی ایران ، تهران، ایران. 0000-0002-5004-8390 فاطمه خاکدان پردیس فرزانگان دانشگاه سمنان، سمنان، ایران. 0000-0002-6759-606X سهامه محبی گروه زیست‌شناسی، دانشکده علوم پایه، موسسه آموزش عالی آل طه، تهران، ایران 0000-0002-4512-175X Journal Article 2025 10 16 Clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR) were discovered with the discovery of prokaryotic CRISPR-related proteins called Cas, which are capable of creating double-strand breaks in target sequences in the mammalian genome with the help of guide RNA. This discovery led to the development of CRISPR systems that harness natural DNA repair mechanisms to precisely create mutations in defective genes. CRISPR has been used to remove deleterious mutated genes and correct errors in protein-coding sequences to rescue disease phenotypes in preclinical studies and in several clinical trials. However, most genetic disorders result from a combination of other mutations involving deletions and duplications in both coding and non-coding regions of the genome and therefore require complex genome engineering strategies beyond simple gene deletion. To overcome this limitation, the toolbox of natural and engineered CRISPR-Cas systems has expanded dramatically to include a variety of tools. The use of CRISPR technology to edit non-coding genomes, regulate gene expression, make precise genetic changes, and target infectious diseases has the potential to lead to therapeutic solutions for many incurable diseases. تکرارهای کوتاه پالیندرومیک قرار گرفته به صورت دستجات منظم (CRISPR) با کشف پروتئین‌های پروکاریوتی مرتبط با CRISPR که Cas نام دارند و قادرند با کمک RNAی هدایتگر شکستگی‌های دو رشته‌ای را در توالی هدف در ژنوم پستانداران ایجاد کنند، کشف شد. این یافته منجر به توسعه سیستم‌های CRISPR شد که مکانیسم‌های طبیعی ترمیم DNA را برای ایجاد جهش در ژن‌های ناقص به صورت دقیق‌ به کار می‌برد. CRISPR برای حذف ژن‌های جهش‌یافته مضر و رفع خطاها در توالی‌های کدگذاری پروتئین به منظور نجات از فنوتیپ‌ بیماری در مطالعات پیش‌بالینی و در چندین آزمایش بالینی استفاده شده است. با این حال، اکثر اختلالات ژنتیکی ناشی از ترکیبی از جهش های دیگر شامل حذف ها و تکرارها در مناطق کد کننده و غیر کد کننده ژنوم هستند و بنابراین نیاز به استراتژی های پیچیده مهندسی ژنوم فراتر از حذف ساده ژن دارند. برای غلبه بر این محدودیت، جعبه ابزار سیستم های طبیعی و مهندسی شده CRISPR-Cas به طور چشمگیری گسترش یافته است تا ابزارهای متنوعی را در بر گیرد. استفاده از فناوری CRISPR برای ویرایش ژنوم غیر کدکننده، تنظیم بیان ژن، ایجاد تغییرات ژنتیکی دقیق و هدف قرار دادن بیماری‌های عفونی، این پتانسیل را دارد که منجر به ایجاد راهکار درمانی برای بسیاری از بیماری‌های غیرقابل درمان شود.