یافته های نوین در علوم زیستی

چکیده تکرارهای کوتاه پالیندرومیک قرار گرفته به صورت دستجات منظم (CRISPR) با کشف پروتئین‌های پروکاریوتی مرتبط با CRISPR که Cas نام دارند و قادرند با کمک RNAی هدایتگر شکستگی‌های دو رشته‌ای را در توالی هدف در ژنوم پستانداران ایجاد کنند، کشف شد. این یافته منجر به توسعه سیستم‌های CRISPR شد که مکانیسم‌های طبیعی ترمیم DNA را برای ایجاد جهش در ژن‌های ناقص به صورت دقیق‌ به کار می‌برد. CRISPR برای حذف ژن‌های جهش‌یافته مضر و رفع خطاها در توالی‌های کدگذاری پروتئین به منظور نجات از فنوتیپ‌ بیماری در مطالعات پیش‌بالینی و در چندین آزمایش بالینی استفاده شده است. با این حال، اکثر اختلالات ژنتیکی ناشی از ترکیبی از جهش های دیگر شامل حذف ها و تکرارها در مناطق کد کننده و غیر کد کننده ژنوم هستند و بنابراین نیاز به استراتژی های پیچیده مهندسی ژنوم فراتر از حذف ساده ژن دارند. برای غلبه بر این محدودیت، جعبه ابزار سیستم های طبیعی و مهندسی شده CRISPR-Cas به طور چشمگیری گسترش یافته است تا ابزارهای متنوعی را در بر گیرد. استفاده از فناوری CRISPR برای ویرایش ژنوم غیر کدکننده، تنظیم بیان ژن، ایجاد تغییرات ژنتیکی دقیق و هدف قرار دادن بیماری‌های عفونی، این پتانسیل را دارد که منجر به ایجاد راهکار درمانی برای بسیاری از بیماری‌های غیرقابل درمان شود.